L'édition de gènes - De la réalité à la fiction

Imaginez un monde où les cultures génétiquement modifiées (OGM) résistent aux maladies en fournissant à l'organisme des vitamines et des minéraux essentiels. Ce futur imaginé est rendu possible par la technologie de l'édition des gènes et, grâce à melbet, les paris sportifs se rapprochent. Cette vision futuriste pourrait devenir une réalité grâce à la technologie de l'édition des gènes.

De tels scénarios de science-fiction semblaient autrefois lointains, mais grâce à la technologie d'édition du génome CRISPR, ils pourraient devenir réalité plus tôt qu'on ne l'aurait imaginé.

Qu'est-ce que CRISPR ?

CRISPR est un outil scientifique innovant utilisé par les scientifiques pour manipuler l'ADN, le matériel héréditaire présent chez l'homme et dans la plupart des autres organismes. Les chercheurs l'utilisent pour traiter les maladies, améliorer les cultures et étudier les processus biologiques fondamentaux.

Les bactéries utilisent leur système CRISPR comme une réponse immunitaire interne contre les virus envahisseurs, semblable à une réponse immunitaire dans notre corps. Lorsqu'un virus envahissant attaque à nouveau, les bactéries utilisent leurs espaceurs comme marqueurs pour le reconnaître et le détruire. Les scientifiques ont utilisé ce mécanisme naturel pour les organismes génétiquement modifiés (OGM).

Jennifer Doudna et Emmanuelle Charpentier ont reçu le prix Nobel de chimie 2020 pour leurs travaux novateurs sur CRISPR, un outil d'édition de gènes efficace composé de bactéries. En l'adaptant, leur équipe a pu utiliser CRISPR pour éditer ou couper facilement et précisément des gènes sans encourir les coûts importants associés aux technologies traditionnelles d'édition de gènes.

La protéine Cas9 se lie à des séquences complémentaires de l'ADN qu'elle reconnaît comme sa séquence cible, la coupant ou la réparant si nécessaire. Une deuxième molécule appelée crRNA dirige l'enzyme Cas9 vers les parties appropriées du génome et comprend également des séquences qui attirent d'autres molécules telles que les nucléases guidées par l'ARN ou les TALEN.

Des milliers de laboratoires dans le monde utilisent CRISPR/Cas9 pour générer des cellules adaptées à la recherche ou au traitement de maladies chez les animaux et les humains, comme la thalassémie. Un groupe l'a utilisé avec succès pour corriger des mutations à l'origine de troubles sanguins en utilisant des cellules souches pluripotentes humaines ex vivo ; d'autres travaillent à l'utilisation de la technique sur des cellules souches hématopoïétiques prélevées directement sur des patients ou sur des cellules somatiques prélevées directement.

Quels sont les avantages potentiels ?

La modification précise de l'ADN a ouvert la voie à de nombreuses utilisations potentielles, depuis le traitement de maladies causées par des mutations génétiques uniques jusqu'à la création de cellules destinées à être réinjectées à des patients pour le traitement de maladies. Si la plupart des recherches utilisant CRISPR portent sur des modifications in vitro qui seront ensuite réintroduites dans l'organisme (ex vivo), les chercheurs progressent également vers l'édition de gènes in vivo en tant qu'approche pour le traitement de maladies directement dans notre corps.

Les scientifiques actuels peuvent utiliser CRISPR pour modifier des cellules animales en laboratoire afin de mieux étudier les causes génétiques des maladies, créer des modèles cellulaires de maladies humaines avec lesquels il est plus facile de travailler qu'avec des corps réels, ou remplacer des gènes endommagés dans des cellules adultes pour rétablir une fonction - ce processus est connu sous le nom de thérapie génique.

Les adultes américains sont généralement favorables aux avantages potentiels des technologies d'édition de gènes et voient d'un bon œil leur utilisation pour traiter des maladies existantes ; les opinions varient toutefois sur la question de savoir si le fait de modifier l'ADN d'un bébé pour réduire le risque qu'il développe plus tard une maladie incurable peut être bénéfique ou préjudiciable. Comme dans les précédentes enquêtes du Center, les personnes les plus instruites ont tendance à être plus favorables à ce type d'utilisation.

Les opinions des Américains varient également sur la question de savoir qui devrait jouer un rôle de premier plan dans l'établissement de normes pour les technologies d'édition de gènes et leur utilisation. Une majorité pense que les entreprises qui développent ces technologies devraient jouer ce rôle, tandis que des majorités plus faibles estiment que les scientifiques qui les utilisent et les agences du gouvernement fédéral devraient également avoir un rôle important.

Quels sont les risques potentiels ?

Depuis des années, le génie génétique suscite à la fois l'espoir et l'inquiétude des experts. Pourtant, avec l'introduction de CRISPR, qui permet des modifications plus précises qu'auparavant, il devient désormais possible de traiter des maladies telles que la drépanocytose et, peut-être, un jour, de les éradiquer complètement.

Les premiers essais cliniques utilisant l'édition de gènes germinaux se sont concentrés sur le traitement de patients déjà nés plutôt que sur des embryons implantés par fécondation in vitro, et ont donné des résultats impressionnants, notamment la guérison potentielle de la drépanocytose chez un individu dont les deux parents sont porteurs du gène correspondant.

Les scientifiques craignent qu'une technologie similaire ne soit utilisée à mauvais escient pour créer des bébés sur mesure ou pour apporter des modifications plus subtiles permettant d'adapter les enfants à des objectifs de vie ou à des préférences particulières. Nombreux sont ceux qui ont critiqué cette pratique, qui se déroulerait sans leur consentement et pourrait présenter des risques inconnus pour les générations futures.

Des sondages récents indiquent que les Américains sont profondément divisés sur ces questions. Sept personnes sur dix estiment qu'il serait moralement acceptable que l'édition de gènes réduise les risques de maladies ou d'affections dont elles sont déjà atteintes, tandis que près de deux fois plus d'Américains considèrent qu'il serait répréhensible de modifier les gènes simplement pour rendre les bébés plus attrayants ou plus intelligents - cette disparité étant encore plus marquée chez les femmes et les personnes qui adhèrent à des traditions religieuses plus strictes.

Quelles sont les questions éthiques ?

L'édition de gènes soulève de nombreuses questions éthiques. L'une d'entre elles concerne les changements héréditaires qui auraient un impact sur toutes les générations futures d'une personne ou d'un animal ; une autre concerne la possibilité d'utiliser l'édition de gènes pour améliorer des caractéristiques humaines telles que la masse musculaire ou l'aptitude à l'apprentissage ; enfin, on s'interroge sur l'innocuité et l'efficacité de CRISPR lorsqu'il est utilisé chez l'homme.

Ces considérations deviennent particulièrement aiguës avec l'édition du génome germinal, qui modifie l'ADN dans les ovules, les spermatozoïdes et les embryons très précoces. En raison de ces préoccupations, l'édition du génome germinal est actuellement interdite dans de nombreux pays. Toutefois, si les scientifiques parvenaient à utiliser l'édition des gènes dans les embryons humains, cela pourrait permettre aux concepteurs de créer des bébés sur mesure présentant les caractéristiques souhaitées.

Certains scientifiques et bioéthiciens sont favorables à l'édition du génome germinal s'il est prouvé qu'elle est sûre et efficace, estimant que la guérison des maladies génétiques devrait être considérée comme un impératif moral. D'autres soutiennent qu'elle franchit une frontière éthique inviolable.

Des mesures doivent être prises pour garantir que l'édition de gènes est utilisée de manière responsable et uniquement à des fins médicales. Tout d'abord, des débats publics sur son éthique et ses implications sociales doivent avoir lieu ; ensuite, des lignes directrices internationales sur son utilisation doivent être élaborées ; enfin, l'édition du génome héréditaire ne doit avoir lieu que lorsqu'il n'existe pas d'alternative thérapeutique raisonnable et doit être surveillée en conséquence ; enfin, un système de suivi de l'activité d'édition du génome germinal devrait également être mis en place.